Regenerative Medizin gilt als zukunftsweisender Bereich der Biotechnologie mit hohem „Medical Need“. Ziel ist es, krankes Körpergewebe mit Hilfe von körpereigenen Zellen (autolog) oder -fremden Zellen (allogen) sowie menschlichen Stammzellen oder tierischen Zellen (xenogen) zu erneuern oder zu ersetzen. Dabei kann auch die körpereigene Regeneration durch Einsatz von Wirkstoffen und Biomaterialien angeregt werden. Ergebnisse der Regenerativen Medizin sind innovative Therapien, bei denen Stammzellen, Körperzellen, Gewebe, regenerative Wirkstoffe und Biomaterialien – häufig auch in Kombinationen – zum Einsatz kommen.

Zell- und gewebebasierte Produkte der Regenerativen Medizin weisen in wissenschaftlicher, technischer und ethischer Sicht Gemeinsamkeiten auf und werden als „Advanced Therapy Medicinal Products“, (zu deutsch: Arzneimittel für neuartige Therapien) zusammengefasst. Sie unterscheiden sich eklatant von herkömmlichen Arzneimitteln und Medizinprodukten. Sie müssen aber – wie alle anderen Medikamente auch – in der Anwendung hohen Gesundheitsschutz für Patienten garantieren.

Die EU-Kommission hat mit einer neuen einheitlichen europäischen Verordnung (Reg. 1394/2007/EG) spezifische regulatorische und technische Anforderungen für das In-Verkehr-bringen von Arzneimitteln für neuartige Therapien in Kraft gesetzt. Damit werden diese jetzt innerhalb der EU unter dem Dach des Arzneimittelrechts (in Deutschland: AMG) als besondere Arzneimittel mit gesonderten Anforderungen entwickelt und zugelassen werden. Aber auch hier gibt es Ausnahmen. Somit ist es für die erfolgreiche Entwicklung eines zell- und gewebebasierten Arzneimittels von entscheidender Bedeutung, das Endprodukt eindeutig zu klassifizieren.

Die Erstattung der neuartigen Arzneimittel in Europa ist von Land zu Land völlig unterschiedlich. In Deutschland herrscht bis heute keine Transparenz bei der Erstattung durch die gesetzlichen Krankenkassen. Schon zu Beginn der Entwicklung von ATMP gilt es, sich über die Erstattung Gedanken zu machen.